药续上了！10名超罕患儿的断药危机与转机

10名中国酪氨酸血症Ⅰ型患儿的“救命药”尼替西农，已在中国市场恢复供应。这场断药危机，终于等到转机。

酪氨酸血症Ⅰ型是一种超罕疾病，截至目前，国内有用药需求的酪氨酸血症Ⅰ型患者仅10位，且多为低龄患儿。

去年11月，第一财经率先披露了尼替西农在纳入医保两年后突遭“缺货”的事件（详见《孩子救命药“纳保”后却遇“断供”，罕见病用药难怎么解》）。作为已经过了专利有效期的罕见病用药，“境内无药”的深层症结颇为复杂，但彼时断供的直接导火索，是这款由广州汉光药业代理、加拿大药企MDK公司生产的尼替西农仿制药，因原料供应问题导致MDK公司暂时性停产。

更让患者和企业双方焦虑的是，“缺货”当年正值该药从国家医保谈判竞价目录转为医保常规目录的关键时期。若因供应问题被移除医保目录，患者即便熬过断药期，也将重新面临高昂药价的重压。

去年底，在企业面临供应阶段性承压的情况下，该药最终仍被纳入医保常规目录。今年，随着海外生产企业恢复生产，首批货源经航线进入中国市场，逐步恢复供应。截至目前，那些自去年下半年起已将药量压至最低限度、勉强维持半年用药的患儿家庭，重新续上了药。

但对于患儿家庭而言，隐忧也未完全消散。广州汉光药业BD负责人钟智君近日在接受第一财经采访时坦言，当前进口成本较“库存危机”前明显上涨，仅从商业角度核算，处于亏本状态。与此同时，全球供应链脆弱性的阴霾仍然高悬。在“境内无药”的现实面前，进口药保供的被动局面，仍待长效机制的纾解。